Пациентите с болест на Фабри умират преждевременно в резултат на кардиологични, нефрологични и неврологични усложнения, апелира Анна Москал, президент на Асоциацията на семействата с болест на Фабри. Всеки следващ месец, година без възстановяване на сумата е смъртна присъда за нас. За да не бъдат исканията за възстановяване на лечението отново посрещнати с официална безпощадност, асоциацията подготви и апел до премиера Матеуш Моравецки, който те подадоха заедно с подписите на пациентите в кабинета на министър-председателя.
Болестта на Фабри е едно от малкото редки заболявания, които могат да бъдат ефективно лекувани чрез снабдяване на пациента с липсващия ензим. Лечението се предлага от много години във всички страни от ЕС - с изключение на Полша. В Полша пациентите на Fabry продължават да умират в резултат на усложнения от това заболяване, въпреки че правилното лечение може да спре прогресията му. Ако само беше възстановено.
- Не си спомням някоя друга група пациенти да е трябвало да чака толкова дълго терапия, която да спаси здравето и живота! Още повече, че в Полша има около 100 пациенти с Fabry. Всеки следващ списък за възстановяване без ензимно-заместителна терапия при лечението на болестта на Fabry е смъртна присъда за нас - подчертава Анна Москал, президент на Асоциацията на семействата с болест на Fabry. - Изминаха повече от 15 години, откакто започнахме усилията си като асоциация за улесняване на достъпа до ефективно лечение на полски пациенти с болест на Fabry и 18 години от регистрирането на ензимно-заместителна терапия в ЕС. По това време имахме 10 правителства, 8 министър-председатели и 10 министри на здравеопазването и никой от последните не се е справил с огромното страдание на пациенти с болест на Фабри. Като пациенти с рядко заболяване, ние непрекъснато биваме игнорирани и изтласкани на маржа на социалния живот в Полша, добавя Москал.
В Европейския съюз средното време от регистрацията на лекарство, използвано при редки болести, до възстановяване на разходите е 30 месеца. В Полша само в екстремни случаи времето за изчакване беше 10 години. 18 години чакане в случая с болестта на Фабри е единственият такъв случай в Полша и най-дългият досега!
18-годишното чакане определено е твърде дълго, това е нарушение на правата на пациентите, хората и гражданите, казва Москал и в отговор на тревожни доклади за хода на процеса на реимбурсация, той подава апел до министъра на здравеопазването за лечение на пациенти с болест на Фабри, под който те подписаха специалисти по метаболитна педиатрия, кардиолози, нефролози и невролози, както и обикновени граждани. Общо близо 2,5 хиляди души, за които здравето и животът на пациентите на Фабри не са безразлични.
- Наистина се надяваме и все още силно вярваме, че този път ще е различно. За съжаление информацията, която получаваме, показва, че Министерството на здравеопазването, нямащо нищо общо със здравето и живота на пациентите, в текущия процес на преговори отхвърли предложението на един от производителите, който заяви готовността си да намери средства за покриване на разходите за лечение на болестта на Фабри с вашето портфолио. Като част от неувеличения бюджет за възстановяване на средства за лечение на болестта на Гоше, департаментът може да създаде нова програма за лечение на болестта на Фабри. Такова решение би било огромна икономия за платеца и би било от полза за всички страни, особено за пациентите, чието здраве и живот трябва да са на първо място. Вярвам, че това решение не е окончателно и Министерството, като вземе предвид живота и здравето на пациентите, ще го разгледа отново, апелира Анна Москал.
Пациенти с болест на Фабри не могат да се видят, тъй като тяхното заболяване не се появява на външен вид. Противно на общоприетото схващане, той също не е свързан с умствени увреждания. Пациентите с тъкани изглеждат като всеки човек, но техните органи вътре се унищожават всеки ден от натрупването на вредни продукти от метаболизма в тялото.
Всичко това поради липсата на един от 40-те ензима, открити в човешкото тяло - алфа-галактозидаза (алфа-GAL), който разгражда мастните вещества. Хората с болест на Фабри наследяват анормалната структура на гена, отговорен за производството на този ензим. Недостигът му кара липидите да се натрупват в много тъкани и кръвоносни съдове, увреждайки напр. бъбреци, сърце или мозък. Поради увреждането на периферните нерви, тези пациенти живеят с постоянна болка, която не може да бъде облекчена от болкоуспокояващи.
- Нелекуваните пациенти развиват сериозни усложнения на органите: бъбречна недостатъчност (което следователно изисква диализа и бъбречна трансплантация); сериозни сърдечно-съдови усложнения като миокарден инфаркт, клапна недостатъчност, левокамерна хипертрофия; или до инсулт - подчертава д-р хаб. н. мед. Джоланта Сикут - Цегелска, проф. IMiD, национален консултант в областта на метаболитната педиатрия, председател на Управителния съвет на Полското общество за вродени дефекти на метаболизма, ръководител на Клиниката по вродени аномалии на метаболизма и педиатрията, Институт за майка и дете. - Тези пациенти, които са били лекувани достатъчно рано, а такива случаи имаме и в Полша, благодарение на благотворителната програма за лечение, провеждана като продължение на клиничните изпитвания, могат да живеят, учат, работят и функционират нормално в обществото - добавя професорът.
- Парадокс и срам за Полша е, че през 21 век на пациентите отказват правото на медицинска помощ в продължение на толкова много години, а заболяване, което може да се нарече хронично заболяване благодарение на ефективното лечение, е смъртна присъда за тях - коментира невролог, участник в 6-та научна и обучителна конференция Полско неврологично общество, по време на което Асоциацията на семействата с болест на Фабри събираше подписи под апел до министъра на здравеопазването с искане за възстановяване на разходите за заместителна ензимна терапия.
Близо 2,5 хиляди души подписаха апела, включително най-големите медицински власти, професори и президенти на научни общества: Полско сърдечно общество, Полско неврологично дружество, Полско нефрологично дружество, Полско дружество за вродени метаболитни дефекти, специалисти по метаболитна педиатрия, кардиолози, нефролози, невролози както и обикновените граждани.
- Здравето на пациентите с болест на Фабри в Полша се третира по отношение на бюджетна тежест, финансови планове и ограничения, умножаващи се безкрайно дълго време. Когато разглеждаме разходите, вземащите решения в нашата страна забравят за косвените разходи под формата на лечение на многобройни последици от основното заболяване, разходите за медицински процедури, свързани с тях, например диализа, трансплантация на отпаднали органи, сърдечна хирургия или разходи за рехабилитация след инсулт, рехабилитация след инфаркт или социални грижи - призовава проф. д-р хаб. мед. Михал Новицки, пост-председател на Полското общество по нефрология, ръководител на Катедрата по нефрология, хипертензиология и бъбречна трансплантология, Медицински университет в Лодз.
- Ефективното лечение на пациенти с болест на Фабри трябва да се третира от властите не само като разход за публичния платец, но и като инвестиция в здравеопазването. Тази инвестиция трябва да вземе предвид спестяванията, свързани с намаляване на разходите за множество медицински процедури, свързани с типични усложнения на заболяването, които пациентите с това заболяване ще изискват, ако не приложим ефективно причинно-следствено лечение, добавя професор Новицки.
- Заедно с други общества по кардиология и неврология, Полското общество по нефрология работи по изготвянето на позиция относно диагностиката и лечението на болестта на Фабри, която след одобрение от всички партньори ще бъде публикувана по-късно тази година - подчертава професор Новицки
- Трябва да помним, че сред новодиагностицираните пациенти има и деца, които губят шанса да ограничат вредните за здравето ефекти на болестта за една нощ. Всеки ден чакане на решение за възстановяване на разходите е свързано с невъобразими страдания за пациентите и техните семейства, а понякога и със смърт - подчертава Анна Москал, председател на Асоциацията. - Пациентите с болест на Фабри вече нямат време, чакали са достатъчно дълго, умират в мълчание и страдат. Ние силно вярваме, че ензимната заместителна терапия най-накрая ще се появи в списъка за възстановяване на суми на 1 юли 2019 г. - добавя той. Ако случаят не е такъв, ние ще упражним правото си да участваме в процеса на възстановяване на разходите като страна. На 11 април 2019 г. провинциалният административен съд във Варшава се произнесе в наша полза и отмени решенията на министъра на здравеопазването, отказвайки нашето сдружение да участва като страна в процедурата за възстановяване на сумата. След като това решение стане окончателно, ще можем да бъдем още по-близо до този процес, представлявайки интересите на пациентите с болестта на Фабри и гледайки ръцете на вземащите решения, коментира Москал.
За асоциацията
Асоциацията на семействата с болест на Фабри е създадена във Вроцлав през 2002 г. по инициатива на лекари, занимаващи се с това заболяване и пациенти, страдащи от него. В момента тя има приблизително 70 членове.
Основната цел на дейността на Асоциацията е да популяризира знанията за болестта на Фабри, да подобри положението на пациентите, засегнати от това заболяване, като осигури достъп до лечение в съответствие с настоящите медицински познания и всяка помощ за болните и техните семейства.
-kiedy-go-wykona-jak-przebiega.jpg)
