Според тези експерти в изданието на тази сряда на списанието „Science Translational Medicine“, то се състои от лечение с еднократна доза, чрез което мозъкът в мозъка на гризачите нараства до нормален размер.
Учените предупреждават, че все още не е доказано, че употребата на съединението, малка молекула, известна като антагонист на пътя на Sonic Hedgehog, за лечение на хора със синдром на Даун, но те смятат, че техните експерименти са обещаващи за развитие. на подобни лекарства.
„Повечето хора със синдром на Даун имат мозъчен мозък, който е около 60 процента от нормалния размер“, казва Роджър Рийвс, професор в Института по генетична медицина „Маккусик-Натанс“ от Медицинското училище „Джон Хопкинс“. "Лекувахме мишки със синдром на Даун със съединение, за което смятахме, че може да нормализира растежа на малкия мозък и той работи много добре. Това, което не очаквахме, бяха ефектите върху ученето и паметта, които обикновено се контролират от хипокампуса, а не от мозъчен мозък “, обяснява той.
Рийвс е посветил кариерата си на изучаването на синдрома на Даун, състояние, което възниква, когато хората имат три копия на хромозома 21, вместо обичайните две. В резултат на тази "тризомия" хората със синдром на Даун имат допълнителни копия на повече от 300 гена, поместени в тази хромозома, което води до интелектуално увреждане, характерни черти на лицето и понякога сърдечни проблеми и други ефекти. За здравето Тъй като състоянието включва толкова много гени, разработването на лечения според този изследовател е "страхотно" предизвикателство.
За настоящите експерименти Рийвс и неговите колеги използваха мишки, които бяха генетично модифицирани, за да имат допълнителни копия на приблизително половината от гените, открити в човешката хромозома 21. Мишките имат много характеристики, подобни на тези на хората със синдром на Даун, включително сравнително малък мозъчен мозък и затруднено учене и запомняне как да се движите през познато пространство.
Въз основа на предишни експерименти за това как синдромът на Даун влияе върху развитието на мозъка, изследователите се опитаха да заредят биохимична верига от събития, известни като пътека на Sonic Hedgehog (известна като таралеж), която задейства растежа и развитието. Те използваха съединение, антагонист на пътя на Sonic Hedgehog, което можеше да го направи.
Съединението се инжектира в мишки със синдром на Даун само веднъж, в деня на раждането, докато мозъчният им мозък продължава да се развива. "Успяхме напълно да нормализираме растежа на малкия мозък до зряла възраст с една инжекция", казва Рийвс.
Изследователският екип обаче надхвърли измерването на малкия мозък, търсейки промени в поведението. „Да накараме животните да синтезират съединението и да предположат правилната доза беше толкова трудно и отне толкова много време, че искахме да вземем възможно най-много данни от експеримента“, казва Рийвс.
Екипът сравнява мишки, лекувани срещу гризачи, без лечение за синдром на Даун и нормални мишки, като открива, че тези животни, които са били инжектирани със съединението, са извършили тестовете с воден лабиринт, тоест са били ориентирани в познато пространство, т.е. Също толкова добро, колкото и нормалното.
Рийвс казва, че са необходими още изследвания, за да се знае точно защо лечението работи, тъй като определени клетки в хипокампуса, за които се знае, че участват в обучението и са засегнати от синдрома на Даун, остават непроменени след лечение с агонисти. Соничен таралеж Този изследовател лансира идеята, че лечението подобрява обучението чрез засилване на комуникацията между малкия мозък и хипокампуса.
Що се отнася до възможността съединенията да се трансформират в лекарства за хората, Рийвс казва, че проблемът е, че промяната на биологичната верига от събития, толкова важни, колкото Sonic Hedgehog, вероятно би имала много нежелани ефекти в цялото тяло, като напр. повишен риск от рак чрез активиране на подходящ растеж.
Но сега, когато екипът видя потенциала на тази стратегия, ще се търсят по-конкретни безопасни начини, за да се използва силата на Sonic Hedgehog в малкия мозък. Дори екипът му да успее да разработи клинично полезно лекарство, Рийвс предупреждава, че това не би представлявало "лек" за изучаване и свързани с паметта ефекти на синдрома на Даун. "Синдромът на Даун е много сложен. Необходими са множество подходи", заключава той.
Източник: www.DiarioSalud.net
