За разлика от сегашните лечения, новата процедура е бърза и хирургически неинвазивна. Състои се от транспортиране на нормални гени през цялата ретина, за да ги достави на труднодостъпни клетки.
През последните шест години няколко групи учени успешно лекуват пациенти, страдащи от рядко наследствено очно заболяване, чрез тактика на инжектиране на вирус, съдържащ нормален ген, директно в ретината на окото с дефектен ген., Въпреки факта, че този много инвазивен процес би могъл да ни покани да мислим, че е много бърз, вирусът с нормалния ген не успя да достигне до всички клетки на ретината, които трябваше да бъдат поправени.
Забиването на игла през ретината и инжектирането на дизайнерски вирус зад нея е донякъде опасна хирургична процедура. Въпреки това, лекарите не са имали друга алтернатива, тъй като нито един вирус, използван при транспортиране и доставяне на ген, не може по друг начин да премине през цялото око, докато стигне до фоторецепторите, светлочувствителните клетки, от които се нуждаят терапевтичните гени.
След 14 години изследвания екипът на Дейвид Шафър, професор по химическо и биомолекулярно инженерство в Калифорнийския университет в Бъркли и директор на Центъра за стволови клетки в Беркли, прикрепен към този университет, е получил вирус, който се инжектира чрез генетична манипулация само в рамките на стъкловидното тяло на окото и то носи гени на тази популация от труднодостъпни клетки по начин, който е безопасен и хирургически неинвазивен.
Новият вирус работи много по-добре от съвременните терапии при модели на две дегенеративни очни заболявания при гризачи и може да проникне във фоторецепторните клетки на очите на маймуните, които са доста подобни на тези на хората.
Сега Шафър и неговият екип си сътрудничат с лекари, за да идентифицират пациентите, които биха могли да се възползват максимално от използването на тази генна техника за въвеждане и след правилното предклинично развитие очакват да преминат към клинични изпитвания. Операцията на освобождаване на вируси с гени не изисква повече от 15 минути, така че е възможно, когато тази техника е валидирана правилно, пациентите, които се подлагат на тази процедура, могат да се върнат у дома същия ден.
John Flannery, Лия C. Byrne, Ryan R. Klimczak и Meike Visel от Калифорнийския университет Berkeley, както и Lu Yin и William H. Merigan от Университета в Рочестър в Ню Йорк също участваха в работата по изследване и развитие. Йорк, двете организации в Съединените щати, и Дениз Далкара, който сега е в Vision Institute в Париж, Франция.
Източник: www.DiarioSalud.net
